互学互鉴，向新而行！
撰文：医学界年终盘点组
2026年1月28日，备受关注的【乘“风”破浪】2025医学界CAR-T跨学科年度盘点特别栏目圆满落幕，这场以【“风”“神”演义，大“CAR”相伴】为主题的学术盛宴画上完美句点。本次年度盘点聚焦CAR-T疗法在风湿免疫与神经免疫领域的年度突破与临床实践，特邀华中科技大学同济医学院附属同济医院田代实教授与中国科学技术大学附属第一医院陈竹教授展开深度对话，为临床同仁呈现了一场兼具学术深度与临床价值的思想盛宴。
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技术跨界：从概念验证迈向临床探索关键期
直播伊始，田代实教授明确了CAR-T在神经免疫领域的发展定位。依据2025年发布的《嵌合抗原受体T细胞治疗难治性神经系统自身免疫性疾病专家共识》，该领域已完成从0到1的概念验证，正式进入“临床探索期”。相较于传统激素与免疫抑制剂的“广谱压制”，CAR-T实现了“精准清除”的治疗理念升级，靶点从CD19逐步聚焦到BCMA，更精准针对产生致病性抗体的浆细胞。尤为关键的是，CAR-T已证实可安全穿透血脑屏障，为中枢神经系统免疫疾病治疗破解了核心难题，其适应症已从视神经脊髓炎拓展至多发性硬化、重症肌无力等多种难治性疾病。
陈竹教授则从风湿免疫领域补充了技术进展。他介绍，CAR-T治疗自身免疫病的探索始于2021年德国病例，一名难治性狼疮患者经治疗后45天内实现完全缓解。2025年，国内多项自体及通用型CAR-T Ⅰ期研究成果发表于顶级期刊，证实其在狼疮及狼疮肾炎中的疗效远超传统治疗。该疗法的核心优势体现在三方面：一次性输注即可实现组织层面的深度B细胞清除，根本性重置异常免疫网络；对多器官受累、多药耐药的重症患者应答率高；免疫调节更精准，降低了长期用药的感染风险，且血脑屏障渗透能力提升，为中枢受累患者提供了新选择。
重磅研究：解锁CAR-T治疗新潜力与新路径
本次直播的核心亮点的是两位教授团队的突破性研究解读。田代实教授团队发表于
Cell的研究，首次证实了靶向BCMA的自体CAR-T疗法在进展型多发性硬化（PMS）中的安全性与有效性。该研究纳入5例PMS患者，80%仅出现1级细胞因子释放综合征（CRS），无高级别不良事件；所有患者神经功能（EDSS）显著改善，MRI未见新发病灶，部分患者原有病灶缩小。通过单细胞多组学分析，研究揭示CAR-T可穿透血脑屏障，在脑脊液中呈现低耗竭、高持久性特征，尤其CD4 + 效应记忆T细胞能长期驻留发挥作用，同时首次证实PMS患者存在“B细胞-小胶质细胞”核心炎症轴心，为疾病机制研究与治疗提供了全新视角。
陈竹教授团队发表于
NEJM的研究，则创新性地将体内CAR-T技术应用于难治性系统性红斑狼疮治疗。传统CAR-T需体外细胞制备、扩增及清淋预处理，流程复杂且感染风险高，而体内CAR-T通过脂质纳米颗粒包裹mRNA，直接在患者体内完成T细胞基因改造。临床数据显示，输注后6小时即可检测到CAR表达，4mg剂量可实现7-10天的B细胞完全清除；安全性方面，仅出现1级CRS，无严重神经毒性，肝酶升高短暂且轻微。该技术大幅简化治疗流程、降低生产成本，为CAR-T的广泛应用奠定了基础，但目前仍面临组织内B细胞清除持久性不足等挑战，需更大规模研究验证。
跨学科互鉴：创新思路碰撞与经验迁移
作为跨学科交流平台，本次活动特别强调了领域间的经验共享。田代实教授表示，陈竹教授团队的体内CAR-T技术为神经免疫领域提供了重要借鉴：其“靶点精准化+递送高效化”的技术路径，实现了从体外“手工定制”到体内“智能制造”的跨越，脂质纳米颗粒包裹mRNA的方式，如同“预制菜”般快速生成CAR-T，大幅缩短患者等待时间，特别适合神经免疫急症的及时干预；而mRNA的“快进快出”特性，避免了长期免疫反应，显著降低CRS与神经毒性风险，更适配神经系统的脆弱特性。这一创新提示神经免疫治疗需跳出生物学框架，拥抱材料学、基因工程等跨学科技术，推动医工理深度融合。
陈竹教授则指出，田代实教授团队的研究打破了风湿免疫领域的认知局限。传统CAR-T临床试验常排除中枢神经系统受累的狼疮患者，而该研究证实CAR-T可安全穿透血脑屏障并在脑脊液中长期驻留，且安全性良好，为风湿科探索神经精神性狼疮治疗打开了新方向。同时，研究明确了BCMA CAR-T对中枢及组织内浆细胞的清除作用，验证了免疫重建的有效性，其病理机制研究成果对风湿免疫领域的靶点选择与治疗方案设计具有重要参考价值。
临床应用：潜力方向与可及性提升策略
在临床潜力方向探讨中，田代实教授提出神经免疫领域的四大重点方向：视神经脊髓炎谱系疾病、难治性重症肌无力、进展型多发性硬化、免疫介导的坏死性肌病。这些疾病均以B细胞或浆细胞异常活化为核心病理特征，与CAR-T的治疗机制高度契合。陈竹教授则介绍了风湿免疫领域的潜力疗法，包括CD19单靶点（占70%研究，证据最充分）、BCMA单靶点（对顽固性狼疮肾炎更具优势）及CD19+BCMA双靶点（减少复发风险）。
关于可及性提升，两位教授达成共识：技术层面需推动通用型、体内CAR-T研发，实现“现货即用”以降本增效；支付层面应探索医保与商业保险的创新支付模式，如基于长期缓解效果的支付方案；渠道层面，正规大中心的临床研究是当前患者获取前沿治疗的安全免费途径，同时需探索治疗窗口前移，避免患者发展至器官终末期损伤。
安全防控与未来展望：挑战与个性化治疗方向
安全性是CAR-T临床应用的核心底线，两位教授分享了CRS的防控经验。陈竹教授指出，自身免疫病中高级别CRS发生率显著低于血液系统肿瘤，可依据专家共识采用对症药物、糖皮质激素、托珠单抗等进行阶梯式干预，借助MDT团队早期监测干预，降低CRS严重程度及神经毒性风险。田代实教授则强调神经免疫疾病的特殊性，需建立“外周+中枢”双维度监测体系，增加脑脊液指标监测，并组建神经内科、血液科、ICU多学科团队，优先选择神经友好型药物，平衡疾病控制与神经功能保护。
针对当前面临的挑战，陈竹教授提到患者与病种的精准筛选、长期疗效与安全性的持续验证是主要难题；田代实教授则关注神经毒性防控、抗原逃逸及适应症拓展等问题。关于未来发展，个性化治疗可能成为核心方向：需依据患者免疫特征与疾病分型，实现靶点选择、递送剂量与联合方案的个体化定制；治疗前-中-后的全周期动态监测，借助单细胞测序、分子影像等技术，确保疗效与安全；同时推动跨学科协作，探索神经保护剂与CAR-T的联合应用，兼顾炎症清除与组织修复。
小结
本次年度盘点通过跨学科的深度对话，全面呈现了CAR-T疗法在自身免疫病领域的年度进展与未来方向。随着技术的持续创新与临床研究的深入推进，CAR-T有望为更多难治性疾病患者带来希望，而学科间的开放交流与经验共享，将加速这一进程。正如两位教授所言，CAR-T的未来仍在路上，医学的进步永无止境，唯有持续探索、互学互鉴，才能让创新技术真正惠及广大患者。
专家简介
陈竹 教授
中科大附一院（安徽省立医院）风湿免疫科主任，主任医师， 博士生导师
免疫应答与免疫治疗全国重点实验室独立PI
中华医学会风湿病学分会青年委员
中国医师协会风湿免疫科医师分会委员
安徽省医学会风湿病学分会副主任委员
安徽省医师协会风湿免疫科医师分会副主任委员
专家简介
田代实 教授
同济医院临床转化研究院执行院长；
神经免疫中心主任，神经内科副主任；
二级教授，主任医师，博士生导师；
教育部长江学者特聘教授；
华中卓越学者首席教授；
楚天英才计划科技创新团队负责人;
血管衰老教育部重点实验室副主任；
中国医药教育协会神经免疫专委会主任委员；
中国医师协会神经内科医师分会神经免疫学组委员；
中国卒中学会神经免疫分会委员、脑健康分会委员；
聚焦神经系统重大疾病的免疫机制及干预研究，主持国家自然科学基金联合重点项目等7项，在
CellNature AgingScience ImmunologyCell MetabolismPNAS(x3)JAMA NeurologyJCIBrain等期刊上以通讯(含共同)作者发表SCI论文80余篇，连续4年(2021-2024)被评选为“爱思唯尔中国高被引学者”。
本文来源：医学界风湿免疫频道
责任编辑：老豆芽
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